• На 23 юли 2021 г. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба ( CHMP ), към Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) е дал положително становище, като препоръчва издаването на разрешение за употреба на лекарствения продукт Nexviadyme 1 , предназначен за лечение на заболяване за Гликогеноза тип II (болест на Помпе).
Заявителят на този лекарствен продукт е Genzyme Europe BV.
Болестта на Помпе е рядко заболяване, което може да засегнемъже и жени от всички възрасти и етноси.
Причината за появата и е, че един от ензимите, които тялото обикновено произвежда се нарича „кисела алфа-глюкозидаза" или „GAA" за по-кратко. GAA помага за разграждането на вещество, наречено гликоген. Болестта на Помпе е състояние, при което тялото не произвежда достатъчно GAA. Това е проблем, тъй като липсата на GAA означава, че гликоген не може да бъде разграждан нормално, което води до натрупването му в клетките на организма, особено в мускулните такива.
С течение на времето това натрупване може да увреди мускулите, което да не им позволява да функционират правилно. Ако увредените мускули са в краката, например, ходенето става по-трудно, отколкото обикновено. Същото важи и за белите дробове. Ако мускулите, които помагат на белите дробове да работят, бъдат засегнати, тогава дишането става по-трудно.
Болестта на Помпе може да бъде и унаследена.
Ползата от Nexviadyme е способността му да подобрява дихателната функция (наричана още сила на жизнената способност) на пациентите с болест на Помпе. Най-честите нежелани реакции са свръхчувствителност (включително анафилаксия), реакции, свързани с инфузията (сърбеж, обрив, главоболие, уртикария, умора, гадене и студени тръпки).
Nexviadyme е определен като лекарство сирак по време на неговото разработване. Сега EMA ще прегледа наличната до момента информация, за да определи дали определението за сираци може да се запази.
