Вторник, Ноември 12, 2019
Нова стратегия за лечение на болестта на Паркинсон

Учени от Чикаго използват неврони, извлечени от пациентите, за да разработят и изпробват нова стратегия за лечение на болестта на Паркинсон, която смекчава последиците от вредните генетични мутации. Проучването е подробно описано и публикувано в научния журнал Science Translational Medicine.

Някои експериментални методи за лечение на генетични разстройства са насочени към мутирали протеини или ензими, но това проучване, ръководено от д-р Димитри Крайнц, взе различен подход. Вместо да се опитват да фиксират нарушени ензими, учените усилиха здравословните, подход, който успешно облекчава симптомите на болестта на Паркинсон (PD) в мозъчните клетки на човека и в миши модели.

"Това проучване подчертава активирането на GCase в потенциална терапевтична мишена за множество форми на болестта на Паркинсон", каза Крайнц, който е директор на Центъра по неврогенетика на Северозападния университет в Чикаго.

Паркинсон е второто най-често срещано невродегенеративно разстройство, засягащо предимно неврони в зона на мозъка, наречена substantia nigra. Тези неврони са отговорни за производството на допамин - химичен пратеник, използван за предаване на сигнали в мозъка - и за препредаване на съобщения, които планират и контролират движението на тялото.

Мутациите в гена GBA1 представляват най-често срещания генетичен рисков фактор за PD, според проучването, и GBA1 кодира ензим, наречен глюкоцереброзидаза (GCase), който е важен за невронната функция. PD-асоциираните мутации могат да деактивират GBA1 и да произведат неправилно GCase ензими, които допринасят за натрупване на токсични протеини в неврони, произвеждащи допамин.

Когато тази невронна популация умира, пациентите изпитват симптоми като тремор и забавяне на движението. Докато някои лекарства могат да предложат облекчение за тези симптоми, няма лечение, което да спре или забави заболяването.

Според Крайнц разработването на лекарства за пациенти свързан с GBA1 Паркинсон е до голяма степен насочено към стабилизиране на мутиралата GCase и ограничаване на вредните й ефекти. Тези лечения обаче биха били ефективни само при няколко вида Паркинсон.

"Вместо това, активирането на див тип GCase може да бъде по-подходящо за множество форми на PD, които проявяват намалена активност на дивия тип GCase", каза Краинц.

В настоящото проучване учените разработиха нова серия химически активатори, които стабилизират и усилват нормалната GCase. Активаторът, малка молекула, която се свързва с GCase, подобрява PD-свързаната клетъчна дисфункция в невроните, получени от пациента.

Важното е, че тези активатори са работили в няколко разновидности на PD, показвайки, че тази стратегия може да работи за широк кръг пациенти, каза Крайнц.

„Нашата работа сочи потенциала за модулиране на дивия тип GCase активност и нива на протеини както в генетична, така и в идиопатична форма на PD и подчертава значението на персонализираната или прецизна неврология при разработването на нови терапии“, каза той.

Източник: MedicalXpress

Кой е отговорен за източването на пари от фонда за лечение на деца?
Въвеждане на коментар... Коментарите ще се опреснят след 00:00.

Бъдете първият коментирал тази статия.

Кажете нещо тук...
Впишете се с ( Регистрация ? )
или изпратете като гост

Log in or Sign up